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每周资讯 · 细胞伟德体育(BetVictor Sports)国际官网基因疗法、核酸药物产业跟踪 0919~0925

发布时间:2024-12-24 14:30:05  点击量:
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每周资讯 · 细胞伟德体育(BetVictor Sports)国际官网基因疗法、核酸药物产业跟踪 0919~0925

  9月22日,Vir公司宣布其VIR-2218和VIR-3434作为单药或者组合疗法用于治疗慢性HDV感染的一项2期SOLSTICE临床试验完成首例给药。VIR-2218是一款siRNA药物(与Alnylam公司合作),体外研究显示它能降低HBV蛋白的水平,VIR-3434是一种靶向乙肝表面抗原的单克隆抗体,旨在清除血液中的HBV和HDV病毒并阻止这些病毒进入肝细胞。该试验主要终点是在第24周时,HDV RNA与基线,或HDV RNA低于限定值且丙氨酸转氨酶(ALT)正常化的受试者比例,以及出现治疗相关不良事件和严重不良事件的受试者比例,Vir公司预计在2023年获得SOLSTICE试验的初步数据。

  9月21日,原启生物Ori-C101注射液一类新药临床试验申请获NMPA默认许可,标志着原启生物首个自主开发用于晚期肝癌治疗的GPC3 CAR-T进入国内临床试验阶段。Ori-C101注射液拥有独立知识产权的高特异性高亲和力的靶向GPC3全人源抗体序列和独特的信号激活元件Ori。信号激活域元件Ori能够帮助提升记忆性免疫细胞的扩增效率,有效突破实体肿瘤微环境屏障,增强CAR-T体内活性和持久性。Ori-C10最早在2019年8月启动了研究者发起的晚期肝癌的I期临床研究(ChiCTR1900028121),在9例晚期肝癌患者中,Ori-C10治疗后ORR=77.78%,CR=44.4%,临床患者较好的响应率。

  9月21日,科济药业在第七届CAR-TCR年度峰会上介绍BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液(zevor-cel/CT053)的北美2期临床试验结果。数据显示在中位随访时间113天后, 17名R/R MM患者接受zevor-cel治疗后ORR达到100%,但CR/sCR以及mPFS、mDOR等数据尚未成熟。安全性方面,研究没有出现死亡与Gr3+CRS,在10例(59%)患者中观察到1-2级CRS,有1例3级ICANS且患者已完全恢复,仅5例(29%)患者接受托珠单抗治疗,1例(5.9%)患者接受糖皮质激素治疗。值得一提的是研究中有3例患者接受zevor-cel门诊治疗,其中2名患者因症状入院管理1-2天。

  9月19日,苏州惟佑基因生物科技有限公司(以下简称“惟佑基因”)宣布完成数千万元Pre-A轮融资,本轮融资由比邻星创投独家领投。所获资金将用于自主研发产品的临床前实验、新型AAV载体设计、中试生产线建设,以及公司基因治疗产品管线的扩充。公司核心技术之一,构建诱导型基因治疗平台,这是全球领先的给AAV基因疗法装上“安全开关”的平台,可严格控制基因治疗高剂量表达导致的不良反应,并可及时关闭目标基因的不良表达,大大提升安全性;核心技术之二,建立目标基因的组织特异性病毒载体平台,构建不同组织特异性启动子质粒种子库,提供精准到细胞水平的临床级基因治疗载体;核心技术之三,建立行业领先的皮肤科基因治疗平台,该平台拥有量效关系明确、低免疫原性、较高生物安全级别、体内长时间表达目标基因等优势。

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